黑龙江中亚癫痫病医院科普：干细胞疗法！从神经元再生到GABA调控！耐药性癫痫治疗新范式！

发布时间2025-09-06     文章来源：黑龙江中亚癫痫病医院

一、技术原理：修复神经网络，重建抑制平衡

核心机制：

癫痫的病理基础是大脑兴奋-抑制失衡，传统药物仅能暂时抑制异常放电；

干细胞疗法通过诱导多能干细胞分化为GABA能中间神经元，直接补充缺失的抑制性神经元，同时释放γ-氨基丁酸（GABA）增强神经抑制网络。

作用靶点：

海马体硬化导致的颞叶癫痫：干细胞移植可重建损伤的神经环路，减少癫痫波扩散；

皮质发育不良：干细胞分化为星形胶质细胞，调节神经递质清除和离子稳态。

二、前沿疗法：NRTX-1001与间充质干细胞联合治疗

NRTX-1001疗法：

针对内侧颞叶癫痫（MLTE），通过立体定向注射将GABA能神经元精准植入海马体；

2024年II期临床试验显示，单次注射后患者发作频率降低超90%，且未报告严重不良反应（如肿瘤形成或免疫排斥）。

间充质干细胞联合治疗：

白俄罗斯I/II期试验纳入60例耐药性癫痫患者，联合抗癫痫药物组有效率达80%，显著高于单药组的33%；

机制：间充质干细胞分泌神经营养因子（如BDNF），促进内源性神经干细胞增殖和突触重塑。

三、挑战与未来：从实验室到临床的“最后一公里”

技术瓶颈：

细胞定向分化效率：目前仅约30%的干细胞能成功分化为GABA能神经元；

长期安全性：需10年以上随访排除肿瘤风险。

临床应用前景：

预计2030年前，干细胞疗法将覆盖20%的耐药性癫痫患者；

成本问题：当前单次治疗费用约50万美元，随着技术普及或降至10万美元以内。